本期AVT小编给大家介绍一下RNA药物开发过程阳离子脂质体中DOTMA二油酰丙基氯化三甲铵发挥怎样的作用，近年来，人们对非病毒载体用于基因治疗的研究取得了一些成果，其中最为重要的就是阳离子脂质体的使用。1987年, Felgner等首ci将N-[1-(2,3)-二油烯氧基]丙基-N,N,N-三甲基氯化胺(DOTMA)与二油酰基磷脂酰乙醇胺(DOPE)各10mg制成小单室脂质体(转染试剂，商品名为Lipofectin,转化脂)。而在siRNA药物开发过程中,也应用DOTMA作为脂质体、颗粒的一个组分。

随着人们在细胞水平上对疾病发病机制认识的不断深入，基因治疗已日渐成为科学家们研究的热点。寻找安全有效的基因转移载体也越来越为人们所关注。目前主要使用的载体为病毒载体，如重组腺病毒载体,这类载体由于转染效率较高且对大多数细胞都具有靶向作用，因此在基因转移方面具有一定的优点。然而，因它会引起体内的一些免疫反应，而且含有可转录的病毒基因，可能在体内发生基因的重组或互补，进一步对人体造成伤害。

脂质体或脂质颗粒是由脂质分子,如磷脂、胆固醇等为膜材包合而成。按电荷性,脂质体可分为中性脂质体、负电性脂质体、正电性脂质体。脂质体已经广用于科学研究及药物的开发。利用阳性脂质分子与中性脂质分子等混合,可用于包裹核酸分子,如DNA、RNA、小干扰核酸、MiRNA等,用于基因治疗,基因抑制，这种技术广用于研究和新药的开发。脂质体或脂质分子也已用于有些药物的包裹,促进药物的靶向性、稳定性、提高药物的有效性、减少副作用等。

现脂质体不能广用于研究,其临床的zui大缺点是:脂质体的毒性和有效性制约了它的应用，尤其是药物开发的应用。改进脂质体或脂质颗粒的方法，主要从几个方面进行:例如成分。脂质体、脂质颗粒通常有几种成分混合而成,主要有磷脂、胆固醇、为了增强脂质体、颗粒的稳定性及在体内的半衰期，脂质体、颗粒的表面中会通过脂质一PEG分子,保护脂质纳米颗粒,不宜聚集及被白细胞吞噬。在所有影响脂质体的功能及应用的因素中,脂质体的组分占有显zhu的作用。目前，阳离子脂质体在核酸的应用( 研究及药物的开发)均占有主导的市场。但是,其毒性与有效性仍是阻碍阳离子脂质体应用的关键。